ΗΠΑ: Εταιρεία βιοτεχνολογίας αναπτύσσει εφάπαξ ένεση για τον διαβήτη τύπου 2

Εταιρεία βιοτεχνολογίας στις ΗΠΑ αναπτύσσει μια θεραπεία για τον διαβήτη τύπου 2 η οποία θα μπορούσε να χορηγηθεί και για τον έλεγχο του βάρους. Η Fractyl Health με έδρα το Λέξινγκτον της Μασαχουσέτης αναπτύσσει μια γονιδιακή θεραπεία για τη μείωση του σακχάρου στο αίμα και του σωματικού βάρους, χρησιμοποιώντας τον ίδιο μηχανισμό με την σεμαγλουτίδη.

Τα φάρμακα Ozempic και το Wegovy, τα οποία περιέχουν σεμαγλουτίδη και χορηγούνται μια φορά την εβδομάδα, μιμούνται μια ανθρώπινη ορμόνη που ονομάζεται GLP-1, η οποία εκκρίνεται από τα κύτταρα του γαστρεντερικού σωλήνα κάθε φορά που τρώμε. Η GLP-1 δίνει το σύνθημα στο πάγκρεας να παράγει ινσουλίνη, η οποία ρυθμίζει το σάκχαρο στο αίμα. Στον διαβήτη τύπου 2, το πάγκρεας είτε δεν μπορεί να παράγει ινσουλίνη είτε η ινσουλίνη που παράγει δεν αρκεί και δεν μπορεί να λειτουργήσει σωστά. Αυτό προκαλεί συσσώρευση σακχάρου στο αίμα, το οποίο με την πάροδο του χρόνου μπορεί να προκαλέσει μόνιμη βλάβη στα μάτια, τα νεύρα, τα νεφρά και τα αιμοφόρα αγγεία.

Η GLP-1 αλληλεπιδρά επίσης με τα τμήματα του εγκεφάλου που εμπλέκονται στην όρεξη και σηματοδοτεί το αίσθημα πληρότητας. Με αυτόν τον τρόπο η σεμαγλουτίδη οδηγεί σε απώλεια βάρους. Τα άτομα που λαμβάνουν το φάρμακο τείνουν να έχουν λιγότερες λιγούρες και ως εκ τούτου να τρώνε λιγότερο.

Ωστόσο τα συγκεκριμένα φάρμακα είναι ακριβά και μπορεί να προκαλέσουν παρενέργειες όπως ναυτία, διάρροια και δυσκοιλιότητα – παράγοντες που αναγκάζουν ορισμένους ανθρώπους να σταματήσουν τη θεραπεία. Άλλοι μπορεί να ξεχάσουν να λάβουν τη δόση τους ή απλά να σταματήσουν τη θεραπεία μόλις χάσουν τα επιπλέον κιλά. Σύμφωνα με μελέτες, μετά τη διακοπή της θεραπείας, τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα αυξάνονται και η όρεξη επιστρέφει μαζί με τα παραπανίσια κιλά.

Ο Χάριθ Ρατζαγόπαλαν, καρδιολόγος και διευθύνων σύμβουλος και συνιδρυτής της Fractyl Healthελπίζει να το αλλάξει αυτό με μια εφάπαξ θεραπεία. Η εταιρεία θέλει να χορηγήσει ένα τεχνητό γονίδιο στο πάγκρεας που παράγει συνεχώς την ορμόνη GLP-1, ώστε να μην υπάρχει ανάγκη για εβδομαδιαίες ενέσεις. Η συγκεκριμένη προσέγγιση χρησιμοποιεί αδρανοποιημένους ιούς για να μεταφέρει ένα θεραπευτικό γονίδιο στα κύτταρα του παγκρέατος. Οι ιοί χρησιμοποιούνται λόγω της φυσικής τους ικανότητας να μεταφέρουν γενετικό υλικό στα κύτταρα.

Μέχρι στιγμής, η Fractyl έχει δοκιμάσει αυτή την προσέγγιση μόνο σε ζώα. Οι επιστήμονες της εταιρείας πραγματοποίησαν πειράματα για να δουν κατά πόσο η πειραματική γονιδιακή θεραπεία μπορεί να μειώσει το σάκχαρο νηστείας -έναν δείκτη που χρησιμοποιείται για τον έλεγχο του διαβήτη. Χρησιμοποιώντας ποντίκια που εκτρέφονται για να αναπτύξουν διαβήτη τύπου 2, οι ερευνητές χορήγησαν μια εφάπαξ δόση της γονιδιακής θεραπείας σε μια ομάδα τρωκτικών και εβδομαδιαίες ενέσεις σεμαγλουτίδης σε μια άλλη. Μετά από 10 εβδομάδες, διαπίστωσαν ότι η γονιδιακή θεραπεία μείωσε το σάκχαρο νηστείας κατά 70%, ελαφρώς περισσότερο από τη σεμαγλουτίδη, η οποία το μείωσε κατά 64%.

Η απώλεια βάρους εξέπληξε τους επιστήμονες της εταιρείας. Το Ozempic και το Wegovy εγχέονται στον λιπώδη ιστό των μηρών, της μέσης ή του βραχίονα. Από εκεί, εισέρχονται στην κυκλοφορία του αίματος, όπου με κάποιο τρόπο επικοινωνούν με τον εγκέφαλο. Δεδομένου ότι η γονιδιακή θεραπεία της Fractyl χορηγείται απευθείας στο πάγκρεας, οι επιστήμονες της εταιρείας δεν περίμεναν να δουν σημαντική απώλεια βάρους.

Μια εξήγηση είναι ότι η θεραπεία παράγει αρκετή GLP-1 στο πάγκρεας, ώστε ένα μέρος της εισέρχεται στο κυκλοφορικό σύστημα και «συνομιλεί» με τον εγκέφαλο, δήλωσε ο Ντάνιελ Ντράκερ, ενδοκρινολόγος και καθηγητής ιατρικής στο Πανεπιστήμιο του Τορόντο. Μια άλλη πιθανότητα, πρόσθεσε, είναι ότι υπάρχει ένας άγνωστος μηχανισμός σηματοδότησης στο πάγκρεας που λέει στον εγκέφαλο να σταματήσει να τρώει.

Για την παροχή της θεραπείας στο πάγκρεας, η εταιρεία ανέπτυξε μια ενδοσκοπική διαδικασία που περιλαμβάνει την εισαγωγή μιας λεπτής βελόνας που είναι συνδεδεμένη με έναν καθετήρα ο οποίος ταξιδεύει κατά μήκος του λαιμού και μέσα στον γαστρεντερικό σωλήνα. Η επιστημονική ομάδα της Fractyl χορήγησε με επιτυχία τη θεραπεία σε 50 χοίρους, ωστόσο δεν εξέτασε αν επηρέασε τα επίπεδα σακχάρου ή το σωματικό βάρος των ζώων. Επιπλέον, δεν παρατήρησε ανεπιθύμητες παρενέργειες στα ζώα.

Ωστόσο, ο Ντράκερ είναι επιφυλακτικός ως προς την έγχυση μιας θεραπείας απευθείας στο ανθρώπινο πάγκρεας.

«Το πάγκρεας είναι ένα πολύ εύθραυστο και σημαντικό όργανο. Αν το τρυπήσουμε ή το σπρώξουμε, μπορεί να προκαλέσουμε φλεγμονή».

Εκτός από την παραγωγή ινσουλίνης, το πάγκρεας παράγει πεπτικά ένζυμα που βοηθούν στη διάσπαση της τροφής. Όταν παθαίνει φλεγμονή -μια κατάσταση που ονομάζεται παγκρεατίτιδα– αυτά τα ένζυμα μπορεί να επιτεθούν στο πάγκρεας. Η παγκρεατίτιδα μπορεί να είναι βραχύβια ή χρόνια με την τελευταία να προκαλεί μόνιμη βλάβη στο συγκεκριμένο όργανο.

Το αν η γονιδιακή θεραπεία της Fractyl Health θα είναι ασφαλής ή αν θα προκαλέσει παρενέργειες είναι ακόμη άγνωστο. Εάν τελικά αποδειχθεί αποτελεσματική και ασφαλής θα μπορούσε να αλλάξει τα δεδομένα στη διαχείριση του διαβήτη και του σωματικού βάρους.

ΠΗΓΗ: WIRED